FDA가 자가 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제에 대한 접근 장벽을 완화한다.
CAR-T 치료제는 다발성 골수종, 백혈병·림프종 등 혈액암 치료를 위해 만들어진 세포유전자 치료제다. 환자 자신의 면역세포(T세포)를 채취한 뒤 암을 공격하도록 유전자를 설계, 이를 다시 환자의 몸에 주입한다.
FDA는 27일 CAR-T 세포 면역치료제의 이점이 위험성을 상회한다고 보장하며, 관련해 CAR-T 치료제 요건 중 '위험 평가 및 완화 전략(REMS, Risk Evaluation and Mitigation Strategy)' 부분을 삭제했다. REMS는 일종의 안전성 프로그램으로 중대한 부작용 관리를 위해 특별히 인증받은 병원에서만 투약할 수 있는 등의 제한이 있다.
FDA는 REMS가 삭제되어도 CAR-T세포 면역치료제의 위험성 정보인 사이토카인 방출 증후군 및 신경계 독성은 박스 경고문과 복약 안내서, 제품 라벨을 통해 적절히 전달될 수 있다고 밝혔다.
REMS 삭제에 해당되는 CAR-T 치료제는 BMS의 아베크마와 브레얀지, 존슨앤드존슨의 카빅티, 노바티스 킴리아, 길리어드 사이언스의 테카투스와 예스카타 등 총 6개다.
이번 요건 완화 발표에 BMS, 길리어드 등 글로벌 기업들은 정체된 CAR-T 치료제 시장이 활성화 될 것으로 기대하고 있다.
단, FDA는 REMS는 삭제되었지만 제조업체가 의약품을 투여한 후 15년 동안 환자의 추적 관찰을 통해 2차 악성종양 및 장기 안전성을 평가하는 시판 후 관찰 안전성 연구를 수행해야 한다는 요건은 변경되지 않는다고 덧붙였다.
