메지온이 미국 식품의약국(FDA)의 `유데나필`에 대한 통계적 유의성 지적에 하한가를 기록중이다.
21일 메지온에 따르면 FDA는 지난 2016년 미국PHN의 심장전문의들과 협의해 제출한 Protocol(신약허가를 위한 임상 내용)에 근거, 유데나필의 1차 지표에 대한 통계적 유의성 (p-value)을 지적했다.
아울러 FDA는 이른바 슈퍼 폰탄을 제외한 환자군에 대한 새로운 분석내용(Major Amendment)은 사후분석(post hoc)이라 규제기관(regulatory) 규정상 승인 여부를 판단하는 근거로 사용하기 어렵다고 밝혔다.
마지막으로 FDA는 처음부터 슈퍼 폰탄을 제외한 환자들만으로 구성된 별도의 임상시험을 제안했다.
이에 대해 메지온측은 FDA의 입장에 당황스럽다는 입장이다.
메지온 관계자는 "지금까지 여러 차례 회의에서 보여 온 FDA의 입장과는 상당한 괴리가 있었고, FDA의 규제지침(regulatory guideline)만을 강조하는 자세를 보여 당사는 현재 매우 당황스럽다"고 말했다.
이어 "특히 폰탄 환자들의 생리학적 특성으로 인해 운동능력 개선의 측정은, VO2 at VAT가 더 효과적인 측정방식이라는 당사 및 전문가들의 의견에 그동안 호의적이었던 FDA가 규정만을 강조하는 자세도 혼란스럽다"고 덧붙였다.
메지온은 운동능력 개선의 측정에 적합하다고 생각하는 2차 지표의 유의성은 그대로 유지하면서, 슈퍼 폰탄을 제외한 분석에서의 1,2차 지표의 개선점 그리고 임상학적 유의성을 강조하는 자료들을 제출했다.
또, 유데나필의 약물 효과 및 임상적 관련성을 입증하기 위해 소아 및 폰탄 생리학 분야에서 세계적으로 유명한 13명의 리더들의 독립적인 검토 및 의견도 제시했다.
메지온 관계자는 "LCM이후에 FDA가 굳이 고위 관계자들까지도 참석을 하는 회의를 마련해 이러한 내용을 설명하는 의도는, 폰탄 환자에게 치료제가 필요하다는 절실함을 FDA도 이해하고 있고, 유데나필이 어느 정도 효과가 있다는 것까지는 인정하지만 위에서 얘기한 바와 같은 상황으로 승인을 해주지 못함을 안타까워하는 것으로 받아들이고 있다"고 말했다.
메지온은 빠른 시간내에 FDA와의 미팅을 추진중이며, 추가 임상을 실시한다면 당사는 일정수준 이상의 운동능력을 가진 슈퍼 폰탄 환자들을 제외한 추가 임상은 지표 설정(Endpoint)도 Max VO2로 단순화하고자 할 예정이다.
회사 관계자는 "앞으로 사전에 PHN/NIH와의 협의와 FDA가 약속한 Protocol design에 대한 사전 도움을 통해 조기에 확정해 추진하고자 당사는 제3자와의 협업을 포함해 모든 가능성을 열어 놓고 신속하고도 정확한 일정 추진에 모든 노력을 다하겠다"고 말했다.
(사진=메지온 홈페이지)
