SK바이오팜은 레녹스-가스토 증후군 치료제 후보물질 `카리스바메이트`(Carisbamate)의 다국가 임상 3상 시험에 돌입했다고 6일 밝혔다.
이번 임상시험은 미국과 유럽 등 60여개 의료기관에서 소아 및 성인 레녹스-가스토 증후군 환자 250여명을 대상으로 시행된다. 약물의 유효성, 안전성, 내약성을 평가하는 게 목표다.
레녹스-가스토 증후군은 발작을 유발하는 희귀 난치성 소아 뇌전증으로, 발달 장애와 행동 장애를 동반하는 것으로 알려져 있다. 완치법이 없고 치료 예후가 좋지 않아 환아의 약 85%가 성인이 된 이후에도 발작을 경험한다. 미국에서 약 4만8천명이 이 질환을 앓고 있으며, 전 세계에 약 100만명의 환자가 있는 것으로 추정된다.
SK바이오팜은 카리스바메이트가 광범위한 발작 조절 효과와 복용 안전성을 보일 것으로 기대하고 있다. 이 약은 2017년 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정됐다. 희귀의약품으로 인정받으면 우선 심사 신청권, 세금 감면, 허가신청 비용 면제 등 혜택을 받을 수 있고, 임상 3상에 성공해 허가를 획득할 경우 7년간 시장 독점권이 부여된다.
회사는 2025년 이 약을 글로벌 시장에 출시하는 것을 목표로 하고 있다.
