알지노믹스는 이번 투자유치를 바탕으로 선도 파이프라인에 대한 임상 1상을 진행함과 동시에 다양한 암종 및 유전·희귀 질환 치료제 개발에 박차를 가한다는 계획이다.
알지노믹스는 코넬 대학교 이학박사 출신인 단국대학교 생명융합학과 이성욱 교수가 창업한 기업으로, `Trans-splicing(트랜스-스플라이싱) 라이보자임` 플랫폼 기술을 활용한 RNA기반의 유전자 치료제를 개발하고 있다.
Trans-splicing 라이보자임이란 타겟 부위를 인지해 목표하는 RNA 서열을 제거하는 기능과 동시에 절단된 부위에 전달하고자 하는 RNA를 연결시켜줄 수 있는 플랫폼 기술이다.
기존의 RNA 치료제가 특정 RNA의 발현을 저해하는 것에 초점을 맞추고 있는 것에 비해 알지노믹스의 Trans-splicing 라이보자임은 특정 RNA의 발현은 동일하게 저해하면서 치료 유전자 혹은 정상유전자 또한 발현시킬 수 있어 차세대 RNA 유전자 치료제로 각광받고 있다.