녹십자가 희귀질환인 파브리병 치료 후보물질에 대한 국내 임상에 돌입했습니다.
녹십자는 식품의약품안전청으로부터 파브리병 치료 후보물질(GC1119)에 대한 임상1상 시험을 승인받았다고 27일 밝혔습니다.
이번 후보물질은 알파 갈락토시다아제A 효소 부족으로 인해 당지질이 혈관과 눈에 축적돼 각막혼탁과 심근경색증, 신장이상 등의 장기 손상을 주는 희귀 유전질환을 치료하는 물질입니다.
파브리병 치료제시장은 전세계 1조원 규모로 추정되며, 국내 환자수는 60명 정도입니다.
회사 관계자는 "올해 품목허가를 승인받은 헌터증후군 치료제인 `헌터라제`와 함께 글로벌 희귀질환 치료제에 대한 연구개발에 집중해나갈 계획"이라고 설명했습니다.
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