미국 식품의약국(FDA)이 희소질환 신약 개발과 허가를 촉진하기 위해 심사체계 개편에 나선다. 환자 수가 적어 대규모 임상시험을 진행하기 어려운 희소질환의 특성을 반영해 질환별 맞춤형 규제체계를 마련한다는 구상이다.
FDA는 14일(현지시간) 희소질환 신약 및 바이오의약품 개발을 위한 ‘희소질환 프레임워크 이니셔티브(Rare Disease Framework Initiative)’를 출범한다고 발표했다. FDA는 이날 공개한 백서를 통해 희소질환별 특성과 환자의 의료 수요, 의약품 유형 등을 고려한 새로운 심사체계를 구축하겠다고 밝혔다.
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FDA에 따르면 전체 희소질환 중 FDA가 승인한 치료제가 있는 질환은 5%에 불과하다. FDA는 희소질환은 환자 수가 적고 질병의 진행 양상도 다양해 일반적인 신약 개발에 적용하는 임상시험 설계나 통계적 평가 방법을 그대로 활용하기 어렵다는 문제가 있다고 지적했다.
FDA는 이러한 현실을 고려해 소규모 환자군에서 확보할 수 있는 임상적 근거를 바탕으로 신약의 안전성과 유효성을 평가하는 방안을 마련해 발표한다는 계획이다.
임상 평가부터 제조·실사까지 맞춤형 규제
새로운 심사체계의 핵심은 규제의 유연성과 예측 가능성의 향상이다. FDA는 질환별 특성을 반영한 가이드라인을 마련하고 규제기관과 개발사 간 소통을 강화해 심사 과정의 불확실성을 줄이기로 했다.ADVERTISEMENT
환자의 의견도 신약 개발 초기부터 심사 과정의 주요 단계마다 반영한다. 외부 전문가의 참여를 확대하고 희소질환 신약 개발에 활용할 수 있는 혁신적인 통계기법과 새로운 과학기술 도입도 추진한다.
의약품의 품질과 제조공정을 평가하는 제조·품질관리(CMC) 심사와 허가 전 제조시설 실사에는 위험기반 접근법도 적용하기로 했다. 제품별 위험 수준을 고려해 규제 요건을 탄력적으로 운영하겠다는 취지다.
로버트 케네디 주니어 미국 보건복지부 장관은 “희소질환 환자들에게 모든 질환을 동일하게 취급하는 규제체계를 적용해서는 안 된다”며 “FDA의 엄격한 기준을 유지하면서 불필요한 장벽을 제거하고 유망한 치료제 개발을 가속하겠다”고 했다.
28일 공개회의…가이드라인·규정 개정 검토
FDA는 오는 28일 메릴랜드주 화이트오크 캠퍼스에서 공개회의를 열고 환자단체와 제약·바이오업계 등의 의견을 수렴할 예정이다. 이후 분야별 간담회와 추가 의견수렴 절차를 거쳐 구체적인 제도 개편안을 마련한다.개편안에는 신규 가이드라인 제정과 기존 지침 및 규정 개정, 심사인력 교육, 조직 개편 등이 포함될 수 있다. 다만 구체적인 심사기준이나 규제 완화 범위는 아직 확정되지 않았다.
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이번 조치는 희소암과 희소유전질환 등 소수 환자군을 대상으로 신약을 개발하는 국내 바이오기업에도 영향을 미칠 전망이다. 특히 대규모 임상시험 수행에 제약이 있는 기업들은 향후 FDA가 제시할 새로운 임상 근거 인정 기준과 심사 지침을 미국 허가 전략에 반영할 수 있다.
이우상 기자 idol@hankyung.com
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