GC녹십자가 러시아 연방 보건부(Ministry of Health of the Russian Federation)로부터 자사의 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular)’의 품목허가를 획득했다고 11일 밝혔다.
러시아에서 중증형 헌터증후군 치료제의 품목허가는 이번이 처음이다. GC녹십자는 지난 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실 내 투여방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 헌터라제 ICV의 품목허가를 획득했으며, 이번 허가로서 러시아는 세계 두 번째 품목허가 국가가 됐다.
헌터증후군은 I2S(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.
헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시킨다. 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식은 헌터라제ICV가 유일하다. 헌터증후군 환자 중 중추신경 증상(손상 등)을 보이는 중증 환자 비율은 약 70% 수준이다.
이번 품목허가를 주도한 이재우 개발본부장은 “러시아에서 헌터라제 IV(정맥주사) 제형은 이미 지난 2018년 품목허가를 받아 현재까지 판매 중에 있으며, 이번 헌터라제 ICV 허가를 통해 미충족 의료수요가 높았던 중증형 헌터증후군 환자에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다”고 말했다.
한편, 헌터라제 ICV는 국내에서도 임상 1상이 진행중이다.