메드팩토는 현재 '계열 내 최초(First in Class)’ 신약으로 개발하고 있는 백토서팁(Vactosertib)의 임상 연구 결과가 권위 학술지 ‘네이처(Nature)’의 온라인 자매지 ‘네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)’에 게재됐다고 2일 밝혔다.
해당 논문의 제목은 'The TGFβ type I receptor kinase inhibitor vactosertib in combination with pomalidomide in relapsed/refractory multiple myeloma: a phase 1b trial'이다.
발표된 이번 논문은 다발성골수종 치료제 '포말리도마이드(셀진)'와 '백토서팁'을 병용 투여하는 임상 1b상 시험의 결과로 논문에 따르면, 백토서팁과 포말리도마이드 병용요법은 모든 용량 수준에서 우수한 내약성을 보였으며, 관리 가능한 부작용 프로파일을 나타냈다.
평균 연령 68세(55~77세)의 고령 재발성·불응성 다발성골수종(R/RMM) 환자를 대상으로 했으며, 미국 케이스 웨스턴 리저브 대학(Case Western Reserve University) 통합암센터가 주도해 연구가 진행되었다.
환자의 전체 반응률(ORR)은 40%로 재발성·불응성 다발성골수종을 치료하기 위해 평가된 다른 약제 대비 반응율이 높은 편으로 나타났다. 등록된 총 20명의 환자 중 4명의 환자가 부분 반응(PR)을 보였고, 4명은 최소 반응(MR)을 보였으며, 7명은 안정병변(SD)을 보였다. 전체 환자 중 75%(15명)가 임상적 이득(CBR)을 보였으며, 모든 용량 수준에서 임상적 이득이 관찰되었다. 약물 투여 후 암이 더 이상 진행되지 않거나 이상 반응이 나타나지 않고 환자가 생존하는 기간을 보는 6개월 무진행 생존률(PFS)은 82%를 기록했다.
다발성골수종은 호전·재발 반복으로 치료가 어려우며, 70세 이상 고령환자에서 높은 유병률을 나타낸다. 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS)이 중요한 이유다.
특히 기존 다발성골수종 치료제들은 주로 스테로이드제 '덱사메타손'과 함께 사용해왔기 때문에, 스테로이드 부작용 문제가 있었지만 백토서팁과 포말리도마이드 병용요법에는 덱사메타손이 포함돼 있지 않다.
메드팩토 관계자는 “백토서팁이 여러 임상시험을 통해 지속적으로 효과가 확인되고 있다”며 “발병율이 높은 대장암과 폐암뿐만 아니라 다발성골수종 및 골육종, 데스모이드종양 등 희귀암 치료제로의 개발을 확장해 나갈 것”이라고 말했다.