큐로셀이 국내 최초로 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 위한 차세대 CAR-T 치료제 ‘안발셀(Anbal-cel, CRC01)’의 임상 2상 시험 최종결과보고서(이하 ‘CSR’)를 수령했다고 29일 공시했다.
이번에 수령한 CSR에는 지난 3월 공시된 톱라인(Topline) 유효성 결과에 추가로 안전성 결과가 수록됐다. 주요 내용인 최종 유효성은 지난 3월 공시한 톱라인 결과와 동일했다.
임상 2상시험 유효성 분석 대상자 73명 중 안발셀 투여 후 암세포가 모두 사라진 완전관해에 도달한 비율(CRR)은 67.1%였다. 임상시험의 성공여부를 판단하는 일차 평가변수인 객관적반응률(ORR)은 75.3%이었으며, 최종 결과는 임상시험 설계 당시 가정했던 통계적 유의성을 확보했다.
이번 CSR에서는 안발셀의 최종 안전성 데이터가 최초로 확인됐다. 임상 2상에서 관찰된 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(이하 ‘CRS’)은 8.9%, 3등급 이상의 신경독성(이하 ‘NE’)는 3.8%였다. 국내에서 사용되는 CAR-T 치료제 '킴리아'의 3등급 이상 CRS와 NE 발생률은 각각 23%와 11%로 알려져 있다.
큐로셀은 오는 2025년 국내에서 안발셀 허가 획득을 목표로 하고 있다.
김건수 큐로셀 대표는 “국내에서 최초로 진행한 CAR-T 치료제의 임상 최종보고서를 수령하게 되어 매우 감격스럽다”라며 “임상시험을 통해 확인된 안발셀의 경쟁력을 의료현장에서 직접 체감할 수 있도록 만반의 준비를 하고 있는 만큼 내년 허가 목표에 차질 없도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
한편, 이번 결과는 2개 차수 이상의 치료에 재발 또는 불응하는 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 대상으로 안발셀을 단회 투여한 후 안전성과 유효성을 평가한 공개, 다기관, 단일군 임상시험 내용이다. 2022년 3월부터 2023년 9월까지 만 22세~85세 성인남녀 79명을 대상으로 삼성서울병원 등 6개 기관에서 수행했으며, 국내 최초의 CAR-T 치료제 임상시험으로 국가신약개발사업의 지원을 받아 수행됐다.