미래셀바이오는 첨단재생의료 제품 전문기업이다. 그동안 만능성(무한대 증식능과 모든 세포로의 분화능)을 지닌 인간배아줄기세포를 이용하여 희귀난치질환인 간질성방광염과 노인성 배뇨장애질환인 저활동성방광 질환에 대한 세포치료제를 개발해 임상 3건을 성공적으로 마쳤다. 희귀의약품 지정, NET 인증, 보건복지부 장관상(재생의료 유공) 등을 수상했고 세계 최초의 인간배아줄기세포 유래 세포치료제, 배뇨장애치료제(First-in-class) 개발을 목표로 연구개발하고 있다. 제주대학교 박세필 교수가 2006년에 설립했으며, 정형민 대표가 2014년부터 대표이사로 재임 중이다.
정 대표는 건국대학교 의과대학 교수로 재직 중이며, 한국과학기술한림원 회원이다. 차병원 그룹에서 21년간 차의과대학 교수로 재직했고, ㈜차바이오텍을 공동 설립하여 2000년부터 2013년까지 대표이사와 사장을 역임한 바 있다. 2014년부터 미래셀바이오 대표이사로 재임 중이다.
“전세계적으로 3,000여개의 세포치료제 개발 기업이 존재하고 있고 임상시험에 진입한 건수도 1,500여 개가 넘고 있습니다. 약 10개의 치료제가 상용화되어 있는 줄기세포치료제는 이제 일반인들도 모두 알고 있는 새로운 의료로 발전을 거듭하고 있습니다. 더욱이 국내에서도 첨단재생의료 관련 법이 제정되어 매년 2만 명 이상이 해외에서 원정 진료를 통해 줄기세포 치료를 받는 사회경제적 문제를 해소하기 위해 노력 중입니다. 국내에서 임상 연구를 통해 안전성과 치료적 유효성이 확보된 치료제와 기술에 대해 환자에게 치료 기회를 부여하는 등 매년 이 분야의 영역이 확대되고 있습니다. 일본의 경우는 사키가케(선도)라는 제도를 통해 연간 최소 20만명의 환자에 대해 줄기세포치료를 자유롭게 시행하고 있습니다. 대만의 경우도 국가 전략산업으로 연 20~30만명의 국내외 환자에 줄기세포치료가 이뤄지고 있습니다.”
미래셀바이오 연구진은 줄기세포-재생의료 분야에서 초창기부터 연구개발을 진행한 팀으로 매우 다양한 연구와 임상경험을 지니고 있다.
“현재 전세계 99% 이상의 연구는 모두 지방, 제대혈, 탯줄, 골수 등과 같은 성인의 몸에서 채취되는 줄기세포(성체줄기세포)를 이용한 치료제와 기술 개발입니다. 이들 거의 모두는 간엽줄기세포(mesenchymal stem cell, MSC)라는 세포를 활용하고 있습니다. MSC는 증식이 잘되고 염증억제, 면역조절 등의 효과 있어 100여 가지 이상의 난치질환 치료에 이용 가능한 범용성이 높은 세포입니다. 문제는 성체줄기세포 MSC가 매우 우수한 장점을 갖고 있음에도 불구하고 사람마다 채취한 조직으로부터 분리된 세포가 나이, 건강상태, 성별 등에 따라 다릅니다. 증식 능력이 있다고는 하지만 제한적이라 모두 소진할 경우 새로운 MSC를 생산해야 하는데 동일한 MSC를 확보하는 것은 거의 불가능합니다. 이러한 문제점은 줄기세포치료제를 상용화하는데 가장 큰 걸림돌입니다.”
미래셀바이오 연구팀은 무한대의 증식능을 지닌 인간배아줄기세포를 활용할 경우 세포치료제 개발 시 강력한 세포은행 구축이 가능해 지속적으로 항상 일정한 수율과 치료능력을 발휘할 수 있는 치료제 개발이 가능하고 판단했다.
정 대표는 “2014년부터 연구개발을 통해 만능성을 지닌 줄기세포로부터 MSC를 생산하고 다양한 질병을 치료할 수 있는 platform technology를 개발하는데 성공했다”며 “이 기술이 2022년과 2025년 보건신기술(NET) 인증을 받았다”고 강조했다.
“미래셀바이오는 보건복지부와 한국보건산업진흥원으로부터 두 차례에 걸쳐 보건신기술(NET) 인증받았습니다. 의료기기, 의약품, 의과학, 생명공학, 화장품, 식품, 한방 등 총 7개 분야에서 국내 최초로 개발된 기술에 대해 정부가 공식 인증마크를 부여하는 사업입니다.”
보건신기술 인증은 국내 기업 및 연구기관, 대학 등에서 개발한 신기술을 조기에 발굴해 그 우수성을 인증하고, 개발된 신기술의 상용화와 기술거래를 촉진하는 데 목적이 있다. 인증을 획득하면 공공기관·병원과의 협력 기회가 확대되고 관련 정부 과제 지원 시 가점과 보험 급여 가격 평가에서 혜택을 누리는 등 다양한 지원을 받는다.
“보건신기술 인증은 국내 최초 기술개발이나 기존 기술의 혁신적 개선 등의 업적이 있는 분야에 대해 국가에서 인증해 주는 국내 최고 기술인증제도 중 하나입니다. 보건복지부의 경우 신약, 의료기기, 첨단바이오의약품 등의 분야에서 매년 선정하여 3년간의 인증 기간을 부여하고 NET 인증마크의 사용 권한, 국가 R&D 사업 신청 시 가산점 부여, 조달청 우선구매, 금융 지원 등의 특혜를 부여합니다. 미래셀바이오는 2022년 최초로 인증받았으며 2025년 재인증받았습니다. 인증받은 기술은 기존의 세포치료제 기술의 장점을 극대화하면서 단점을 극복한 새로운 줄기세포치료제 기술이라고 정의할 수 있습니다. 종양발생 등의 문제점을 해소한 기술로서 이미 다수의 임상시험을 통해 치료제의 안전성과 치료적 유효성을 입증하고 세계 최초의 의약품으로서 개발을 앞둔 기술입니다.”
정 대표는 “2회 연속 보건신기술 인증은 우리의 기술이 국가로부터 최고 수준의 기술로 인증받았다는 상징성이 있다”며 “국가 인증은 자본 유치 해외 기관의 사업 추진 시 매우 유용하게 활용된다. 또한 차후 개발되는 다양한 제품에 대해서 인증마크 사용으로 제품에 대한 대외 신뢰도가 매우 높을 것으로 판단된다”고 말했다.
미래셀바이오는 NET 인증을 받은 만능줄기세포 유래 MSC 생산 플랫폼 기술은 ENS(EMT based natural selection) 기술을 이용해 세포치료제를 개발했고, 일차로 희귀난치성 배뇨장애질환인 간질성방광염(Interstitial cystitis, IC)에 대한 임상시험을 진행하고 있다.
“간질성 방광염은 원인 불명의 방광 내 극심한 염증으로 발생하는 질환으로 인해 방광 조직의 병변(허너병변)이 발생하고 이 병변으로 방광의 배뇨 신경을 자극하여 하루 20~60회 이상의 배뇨 (건강인은 6~8회)가 이뤄지는 증상입니다. 동시에 배뇨 시 말기 암 환자가 겪는 수준의 극심한 통증이 수반되는 희귀 난치질환입니다. FDA 허가 약물이 2개가 있기는 하나 모두 부작용이 극심하고 재발률이 매우 높아 현실적으로 치료약물이 없는 질환이고 특히 90% 이상의 환자가 여성인 질환입니다.”
미래셀바이오는 2020년 식약처로부터 간질성방광염 1차 임상시험 1b상(IIT. 연구자임상) 승인을 득하여 임상시험을 성공적으로 진행하였고, 2022년엔 간질성방광염 2차 임상시험 1/2a상 승인을 득하고 임상을 수행하여 치료제의 안전성과 유효성을 입증했다. 나아가 새로운 질환으로 고령화에 따라 환자가 매우 급증하고 있는 저활동성방광(노화에 따라 방광근육 소실로 인해 배뇨를 못 하는 질병)에 대한 임상 1상 종료 및 현재 2a상 진행을 하고 있다. 간질성방광염 1차 임상시험에서 3명의 환자 모두 치료제 안전성과 유약성이 입증되었고 특히 1명의 환자의 경우 전기소작술로만 제거가 가능한 허너병변 조직이 완전소실되는 결과를 입증하였다. 간질성방광염 2차 임상시험에서는 총 22명의 환자를 대상으로 진행된 임상시험을 통해 치료제의 안전성은 물론 약 80%의 치료적 유효성이 존재함을 입증되었다. 또한 2차 임상시험에서는 1차 임상시험에서 관찰되었던 허너병변조직의 완전소실 또는 현저한 감소효과는 물론 간질성방광염 환자의 가장 심각한 문제 중 하나인 야간배뇨로 인한 숙면을 취할 수 없는 증상이 뚜렷하게 개선되는 효과가 관찰되었다.
간질성방광염 치료제의 경우 2건의 임상시험 결과는 이미 국제전문학술지에 발표되었고, 식약처 개발단계 희귀의약품 제30호 지정을 통해 최종 2b 임상시험만 수행 시 세계 최초의 의약품으로 상용화가 가능한 상황이다.
“미래셀바이오의 세포치료제(MMSC)는 전 세계 어느 기업의 MSC보다도 월등히 안전성과 치료능력이 우수한 치료제라고 자부할 수 있습니다. 100여가지 이상의 염증성, 자가면역성 질환에 적용 가능한 범용성이 매우 높은 치료제입니다. 궁극적으로 전세계 줄기세포 치료제로 이용되는 MSC 치료제를 대체할 수 있는 Universal MSC가 될 수 있다고 판단됩니다.”
미래셀바이오는 설립 후 현재까지 약 200억원의 투자를 유치했다. 주요 투자자는 IMM, Tigris investment, (주)로킷헬스케어 등이다. 다양한 국책사업 수주를 통해 연구개발비의 상당 부분을 해소하고 있다. 실제 간질성방광염, 저활동성 방광에 대한 임상시험은 모두 국가연구개발 수주를 통해 진행하고 있다. 현재 최종 임상시험을 위해 국내외 투자유치(기술이전 포함)를 진행 중이다.
“미래셀바이오의 치료제는 현재 마지막 상용화를 위한 임상시험을 앞두고 있어 그동안의 개발 성과를 바탕으로 국내외 제약기업과의 기술이전 또는 공동개발을 위해 노력을 하고 있습니다. 현재 식품의약품안전처와 마지막 임상시험 승인을 위한 협의를 진행하고 있습니다. 2028년 말에는 상용화가 가능할 것으로 예상합니다.”
정 대표는 “임상시험을 통해 간질성방광염 환자의 경우 빈뇨증상과 극심한 통증으로 인해 진통제 복용을 하는데 이들 증상의 개선 효과가 매우 의미 있게 개선됐다”며 “환자 스스로 진통제 복용 중단 그리고 병변 조직의 완전 관해 등의 효과를 이미 검증한 상황”이라고 강조했다.
“특히 임상시험 종료 후 5년간의 장기추적관찰 시험도 종료되어 어떠한 부작용 발생이 없었습니다. 치료 효과도 장기 지속되고 허너병변조직의 추가 발생이 없는 사실이 확인되어 논문 발표를 진행하고 있습니다. 또한 첨생법 시행에 따라 이미 2건의 임상시험을 통해 안전성과 치료적 효능성이 입증되었기 때문에 규제샌드박스를 통해 환자 치료 특례 적용을 신청 중입니다. 현재 예상으로는 연말에 승인을 얻을 것으로 판단되며 이 경우 환자로부터 일정 금액을 치료비로 받아 일부 매출이 발생할 것으로 예상됩니다. 이외에도 미래셀바이오는 치료제 연구를 통해 피부질환, 염증 질환에 대한 치료 효과가 뚜렷하고 식약처 기능성 화장품 고시에 따른 모든 시험을 시행해 MMSC의 분비 성분을 활용한 5세대 스킨부스터 상품화도 진행하고 있습니다.”'
미래셀바이오는 첨단재생의료제품 개발 전문기업으로 자체 바이오의약품 생산 시설인 GMP 시설을 직접 운영해 제조부터 출하에 이르는 전주기적 생산-공급 체계를 구축하고 있다. 현재 평균 25명의 전문 인력이 근무 중이고 추후 인력과 시설 보강을 준비 중이다.
앞으로의 계획에 대해 정 대표는 “우선 과제는 간질성방광염 치료제의 상용화”라며 “희귀의약품 지정을 통해 임상 2상 종료 후 조건부 품목 허가를 통한 상용화가 가능하기 때문에 마지막 임상 2b상 시험을 성공적으로 시행할 것”이라고 말했다.
“성공적인 임상시험 수행은 세계 최초의 인간배아줄기세포 유래 세포치료제, 세계 최초의 배뇨장애질환 치료제로 등재될 수 있습니다. 현재까지 진행된 임상시험 결과를 통해 성공 가능성은 거의 100%라고 확신하고 있습니다. 우리는 개발되는 치료제가 First-in-class를 넘어 Best-in-class 의약품이 될 것이라고 판단합니다. 중장기적으로는 치료제의 적응증 확대를 위한 연구개발에 집중할 예정입니다. 배뇨장애질환 외에도 시장성이 큰 자가면역질환, 근골격계질환 및 신경계 질환 등의 후속 파이프라인에 대해서도 이미 비임상단계 수준의 연구개발이 수행된 상태입니다. 10년 이내 최소 3~4건 이상의 치료제 상용화를 목표로 하고 있습니다. 또한, 첨단재생의료법 시행에 따른 환자 치료 특례 적용 역시 매우 중요한 사업입니다. 안전성과 유효성이 확보된 치료제에 대해 환자에게 직접 비용을 받아 치료에 활용하도록 공급할 수 있어 회사에 재정적으로 많은 도움이 되고 대내외적 평판도 상승할 기회가 될 것으로 판단하고 있습니다. 글로벌 진출도 계획하고 있습니다. 현재 북미지역과 일본 및 중동 등에 기술이전 또는 공동개발 등에 대한 다양한 협의를 진행하고 있어 머지않아 가시적 성과가 있을 것으로 예상됩니다.”
설립일 : 2006년 11월
주요사업 : 전분화능 줄기세포 유래 세포치료제 개발, 줄기세포 기반 기능성 화장품 개발 및 판매, 치매관련 복제돼지 생산 및 활용기술 개발
성과 : 간질성방광염 임상시험 2건 완료 (2022년 1b(IIT) 논문발표 및 5년 장기추적관찰 시험 종료, 2025년 1/2a상 종료 및 논문발표), 저활동성방광 임상시험 1건 수행중 (2025년 임상 1상 종료, 현재 2a상 진행중), NET 인증 (2022년, 2025년), 2025년, 보건복지부 장관상 수상 (첨단재생의료유공자), 범부처재생의료기술개발사업단 우수연구성과상 수상, 식약처 개발단계 희귀의약품 지정 (2020년, 제30호)
이진호 기자 jinho2323@hankyung.com