희귀병을 앓고 있는 생후 5개월 된 아기가 180만 파운드(한화 약 28억 원)의 치료를 받고 새로운 삶을 살게 됐다.
1일(현지시각) 영국 가디언즈 등 현지 매체는 척수성 근위축증(SMA) 환자인 생후 5개월 된 아서 모건의 사연을 보도했다.
척수성 근위축증은 세계적으로 신생아 1만 명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환이다. 아서 모건은 유전성 척수성 근위축증 제1형이다. 이는 심한 근력 저하, 근 위축 증상이 있으며 머리를 가누지 못하고 중력을 이기지 못해 전형적인 개구리 모양 다리를 보인다. 기대 수명은 2년에 불과하다.
아서 모건과 가족은 희망을 보았다. 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마(Zolgensma)가 영국 국민보건서비스(NHS)의 승인을 받았기 때문이다.
졸겐스마는 척수성 근위축증 환자들을 위해 스위스 제약회사 노바티스가 개발한 유전자 대체 치료제다. 1회 접종에 180만 파운드(한화 약 28억 원)로 세계에서 가장 비싼 약으로 불린다.
아서 모건은 졸겐스마를 투약한 건강보험공단(NHS)의 첫 번째 환자가 됐다.
노바티스에 따르면 졸겐스마 1회 복용량은 SMA의 진행을 멈추기에 충분하고 아기들이 앉고, 기고, 걸을 수 있도록 도와준다. 전문가들 사이에서도 '기적의 약'으로 불리며 일찍 투여받을 경우 거의 완치되는 것으로 알려졌다.
아서의 아버지는 "아서가 치료를 받을 수 있고 첫 번째 환자가 되었을 때 감정을 주체하지 못했다"며 "미래가 어떻게 될지 모르지만 아서에게 줄 수 있는 최고의 기회를 줄 것"이라고 기쁨을 드러냈다.
식품의약품안전처는 한국노바티스가 허가를 신청한 졸겐스마주를 두 번째 첨단 바이오의약품으로 허가했다. 초고가 의약품이기 때문에 보험급여 적용 여부가 관건이다. 이에 대해서는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 결정된다.
김예랑 한경닷컴 기자 yesrang@hankyung.com