(서울=연합뉴스) 김잔디 기자 = GC녹십자는 일본 파트너사인 클리니젠(Clinigen K.K.)이 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'의 품목허가를 신청했다고 1일 밝혔다.
GC녹십자에 따르면 헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식의 헌터증후군 치료제다. GC녹십자가 지난해 4월 일본의 특수의약품 상업화 전문제약사인 클리니젠에 기술수출했다. 지난달 17일 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품으로 지정됐다.
이 의약품은 뇌실 투여 방식이어서 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다. 정맥주사 제형은 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 투과하지 못해 지적발달장애 등 중추신경손상을 개선하기가 어려웠다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다.
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